Calendario

Julio 2012
L M X J V S D
« Jun   Sep »
 1
2345678
9101112131415
16171819202122
23242526272829
3031  

Primer procedimiento de terapia génica que podría aprobarse como “medicamento”

La European Medicines Agency (EMA o Agencia de Medicina Europea) ha recibido de uno de sus comités de expertos, el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP, en inglés), la recomendación de autorizar el “medicamento” denominado Glybera (alipogene tiparvovec) para su comercialización en la UE.

Es la primera vez que un tratamiento que implica la introducción de un gen concreto en un conjunto de células de un paciente, podría llegar a ser aprobado como tratamiento médico no experimental. Aunque la EMA aún no se ha pronunciado sobre esta posibilidad, parece que hay grandes probabilidades de que el fármaco sea finalmente aprobado en Europa, lo cual sería un gran revulsivo para este campo de la Medicina que, a pesar de llevar casi 30 años en desarrollo, aún no había conseguido la comercialización de ninguno de sus procedimientos.

Conviene recordar que el primer ensayo clínico de terapia génica se realizó en 1990 cuando el NIH (EEUU) aprobó la introducción de una versión correcta del gen que codificaba para el enzima adenosin desaminasa (ADA) en niños que padecen una inmunodeficiencia combinada severa (SCID), los llamados “niños burbuja”.

Desde entonces, su aplicación para el tratamiento de enfermedades genéticas y adquiridas, ha estado siempre en el terreno del ensayo clínico y sus resultados han sido en ocasiones espectaculares (como el caso de la curación en París de 13 niños enfermos de una inmunodeficiencia hereditaria, en el 2004) y en otros casos decepcionantes (como el mismo caso, cuando años después del procedimiento de terapia génica, varios de los niños tratados sufrieron de leucemia causada por el procedimiento de terapia génica utilizado).

Precisamente la existencia de casos con efectos secundarios no previstos ni deseados son los principales obstáculos para que los procedimientos de terapia génica se apliquen de forma rutinaria para el tratamiento de patologías en las que podría tener un efecto curativo o paliativo.

La noticia sobre la posible aprobación de Glybera, la hemos conocido a través de una nota que ha publicado la EMA el 19 de julio de 2012. En esa nota explican que  tras una segunda evaluación (en el 2011 el CHMP desaconsejó su uso comercial) realizada por el Comité para Terapias Avanzadas (CAT), el CHMP ha concluido ahora que los beneficios del medicamento sobrepasan sus riesgos para un grupo de pacientes con una enfermedad heritaria denominada Deficiencia en la Lipoproteína Lipasa (DLPL) y ha recomendado la concesión de una autorización de comercialización.

Los enfermos de DLPL presentan una alteración en un gen, la cual les impide producir suficiente cantidad de lipoproteína lipasa (LPL). En una situación normal, la LPL degrada las lipoproteínas, que son nanopartículas naturales que transportan la grasa por la sangre después de su absorción por el intestino tras una comida. Cuando la proteína LPL no funciona correctamente, o no hay suficiente, los niveles de grasa en la sangre aumentan de forma espectacular y, en el caso de la DLPL se produce la acumulación de grasas en venas y arterias, hasta el punto de que la sangre ofrece un aspecto más blanquecino que rojo.

El fármaco Glybera utiliza como vector transportador de la versión correcta del gen de la lipoproteína lipasa, un virus adeno-asociado (AAV) (serotipo 1) que tiene una propensión natural a dirigirse a las células musculares. Como las células musculares son normalmente el tejido más importante que contribuye a la producción de proteína normal LPL, este AAV resulta muy adecuado para la corrección de la enfermedad DLPL. Glybera se administra a través de una serie única de pequeñas inyecciones intramusculares en las piernas de los enfermos. Cuando el virus “infecta” las células musculares, se transfiere la versión correcta del gen de la proteína LPL. Cuando el gen se expresa  en las células musculares de la pierna, empieza a producir la proteína que le falta al paciente. Esta proteína, ya sea en el músculo o liberada a la sangre, puede empezar a degradar las partículas grasas y por tanto evitar sus peligrosos efectos sobre el páncreas y otros órganos.

Glybera®  ha sido probado en tres estudios de intervención clínica llevados a cabo en los Países Bajos y en Canadá, en el que se administró la terapia a un total de 27 pacientes de LPLD. En todos los estudios llevados a cabo, la terapia ha resultado ser bien tolerado y no se han observado problemas de seguridad. Los datos de los ensayos clínicos realizados,  indican que las concentraciones de grasa en la sangre se redujeron después de la terapia en casi todos los pacientes, entre 3 y 12 semanas después de la inyección de Glybera. Una dosis única de Glybera  produjo actividad biológica de la proteína en el músculo, a largo plazo, pero además, una única administración de Glybera dio lugar a una reducción a largo plazo en la ocurrencia de episodios de pancreatitis aguda, que es el efecto más debilitante de la DLPL.

Deje una respuesta

 

 

 

Puedes utilizar estos tags HTML

<a href="" title=""> <abbr title=""> <acronym title=""> <b> <blockquote cite=""> <cite> <code> <del datetime=""> <em> <i> <q cite=""> <s> <strike> <strong>