Universidad del País Vasco/Euskal Herriko Unibertsitateko Farmazia Fakultateko NanoBioCel taldeak Carlos III Osasun Institutuaren finantzaketa lortu du, Ciber taldeetarako Nazioartekotzen Laguntzeko Plataformak (PAI) egindako proiektu intramuralen deialdiaren bitartez, izenburu hau duen proposamena gauzatzeko: ‘Desarrollo preclínico de aproximaciones terapéuticas basadas en CRISPR y vectores no-virales en modelos celulares y animales existentes de albinismo’. Hauek dira proiektuaren koordinatzaileak: Lluis Montoliu ikertzailea, Bioteknologiako Zentro Nazionaleko Zientzia Ikerketarako Goi Kontseiluko (CSIC) zientzialaria eta Gaixotasun Arraroen Ciber-eko (CiberER) kidea, eta José Luis Pedraz irakaslea, UPV/EHUko NanoBioCel taldeko ikertzaile nagusia eta Biomedikuntza, Biomaterial eta Nanomedikuntzako Ciber-eko kidea (Ciber-BBN).

Albinismoa giza baldintza genetiko bat da, 20 geneko mutazioekin lotutakoa. Europan, gutxi gorabehera 17.000 jaioberritik 1 jaiotzen da albinismoarekin. Albinismoa dutenek larriki kaltetua izan ohi dute ikusmena: ikusmen zolitasun mugatua izan ohi dute (askotan <0.1) hipoplasia fetalaren ondorioz, bai eta ikusmen estereoskopikoaren falta ere, informazio bisuala prozesatzen duten garuneko nukleoekin erretinako nerbio konexio anormalak sortzen direlako.

UPV/EHUko NanoBioCel taldearen proposamenak, zeinak aurkeztutako 19 proposamenetatik balorazio onena jaso baitzuen, CRISPR gene edizioko metodoak erabili nahi ditu Tyr genea lehengoratzeko, gene hori baitago lotuta albinismo forma ohikoenarekin, hots, begiko eta larruazaleko albinismo ez sindromikoarekin. Horretarako, niosoma kationikoetan oinarritutako nanopartikula lipidikoak administratzeko sistema ez biral bat erabiliko dute.

CRISPR teknologia genoma editatzeko tresna berri bat da, eta genomaren edozein ADN sekuentzia modu espezifikoan mozteko eta bertan aldaketak sartzeko gai diren guraize molekular batzuen moduan jarduten du. Teknologia horixe aplikatuko da orain gaixotasun horretan.

Bi talde osagarriek genetikan, biologia molekularrean, animalia modeloetan, biologia zelularrean, CRISPR gene edizioko metodoetan eta liberazio genikoko sistema ez biraletan duten esperientzia konbinatuari esker, proposamen hau bakarra da arratoietan eta zeluletan egin diren albinismoarentzako etorkizuneko ikuspuntu terapeutikoen translazio potentziala ikertzeko.

Informazio osagarria

Nazioartekotzen Laguntzeko Plataformaren (PAI) proiektu intramuraletarako deialdia plataforma osatzen duten Ciber-eko hiru arloko taldeek zuzentzen dute: Biomedikuntza, Biomaterial eta Nanomedikuntzaren Ciber-ak (Ciber-BBN), Gaixotasun Arraroen Ciber-ak (CiberER) eta Arnas Gaixotasunen Ciber-ak (CiberES). Helburua da elkarlan proiektuak abiaraztea, etorkizunean nazioarteko lehia deialdietan elkarrekin parte hartzeko edo 2018-2019rako H2020ren lehentasunen barruan topic espezifikoetan proiektuak gidatzeko gai izango diren partzuergoen sorrera sustatzeko.