CRISPRGels: diseño racional de nanopartículas para una administración transmucosa eficaz de CRISPR en la fibrosis quística
Programa específico: HE-MSCA-PF-EF23/09
UPV/EHU: Beneficiario
IP UPV/EHU: Marcelo Calderón
Inicio del proyecto: 01/09/2024
Fin del proyecto: 28/02/2027
Breve descripción:
La fibrosis quística (FQ) es la enfermedad pulmonar genética más común (trastorno autosómico recesivo monogénico) en todo el mundo y actualmente no tiene cura. La aparición de potentes herramientas de edición genética como CRISPR-Cas (“clustered regularmente interspaced short palindromic repeats/associated protein 9”), ahora brinda la oportunidad de corregir las mutaciones causantes de la enfermedad que potencialmente pueden curar la FQ. El presente proyecto de investigación propone el desarrollo de nanogeles (NG) de núcleo-multicapa que produzcan una administración transmucosa eficiente de herramientas de edición genética basadas en CRISPR que puedan abordar los desafíos para el tratamiento de la FQ a nivel europeo. Este proyecto reúne a un investigador talentoso,
muy motivado y joven (Dr. Krishan Kumar) con experiencia en química de polímeros (temperaturas de transición de fase, comprensión de la estructura de los coloides, interacciones biomacromoleculares) y ciencia de las proteínas (estabilidad estructural, inmovilización, actividad enzimática); y un instituto innovador, POLYMAT, en el desarrollo de soluciones biomédicas para el tratamiento de enfermedades de fibrosis quística basadas en la liberación controlada mediada por nanogeles del complejo CRISPR/Cas9. CRISPRGels se centrará en hacer avanzar la carrera del joven investigador a través de las etapas de desarrollo y fabricación de sistemas de administración de genes no virales que faciliten los enfoques de edición genética curativa para el tratamiento de pacientes con fibrosis quística.
El supervisor anfitrión, el profesor Marcelo Calderón, es un investigador reconocido mundialmente que trabaja en el área de administración transmucosa utilizando nanogeles (NG). El comportamiento y las interacciones de los NG se investigarán sistemáticamente en esputo derivado de pacientes con fibrosis quística y modelos epiteliales bronquiales de fibrosis quística. Los NG más eficientes se validarán a escala preindustrial. La experiencia multidisciplinaria requerida para CRISPRGels se complementará con equipos de investigación altamente experimentados: Responsive Polymer Therapeutics Group (RPTG), Translational Organ Models Group (TOMG) y la empresa i+Med.