Artikulu hau jatorriz The Conversation-en argitaratu da.

Urte askoan, medikuntza farmako sintetikoetan oinarritu da nagusiki. Hala ere, gaur egun indarra hartu dute botika biologiko izenez ezagutzen direnak, batez ere ohiko terapiei ondo erantzuten ez dieten gaixotasun konplexuen tratamenduan. Zertan bereizten dira ohikoetatik?

Legorekin eraiki edo zuhaitz bat landatu

Imajinatu Legorekin etxe bat eraikitzeko agintzen dizutela. Jarraibide argiekin eta pieza berdinekin, erraz egin dezakezu etxea behin eta berriro, akatsik gabe. Botika tradizionalek edo sintetikoek horrela funtzionatzen dute: erreakzio kimiko jakinen bidez laborategi batean sortutako molekula txikiak dira, esate baterako parazetamola eta aspirina.

Orain, imajinatu zuhaitz bat landatu behar duzula. Kasu honetan ez da nahikoa eskuliburu bati jarraitzea: hazi bizi bat behar duzu, baldintza klimatiko egokiak eta pazientzia handia. Eta ahaleginak ahalegin, ez duzu lortuko haztea berdin‑berdinak diren bi zuhaitz. Bada, botika biologikoak horrelakoak dira: molekula handi eta konplexuak, organismo bizidunek fabrikatuak, hala nola bakterioek, legamiek eta animalia jatorriko zelulek. Ez dira sintetizatzen saio hodietan, izaki bizidunen barruan ekoizten dira.

Frankotiratzaile moduan gure gorputzean

Desberdintasun horien ondorioz, oso bestelakoa da botika biologikoen fabrikazioa eta merkaturatzea. Farmako horiek printzipio aktiboak dituzte, hala nola proteina konplexuak edo antigorputzak, baita hormonak ere, iturri biologikoetatik eratorriak. Adibide ezagun batzuk dira diabeteserako intsulina –Espainian onartu zen lehenengo botika biologikoa, 1982. urtean–, anemia tratatzeko eritropoietina, edota minbizi mota batzuetarako eta gaixotasun autoimmune batzuetarako erabiltzen diren antigorputz monoklonalak.

Tratamendu horiek frankotiratzaile moduan jarduten dute gure gorputzean: diana jakin bat antzematen dute –proteina alteratu bat, zelula gaixo bat, inflamazio prozesu bat–, eta zehaztasun handiz eragiten diote, albo ondorioak gutxituz.

Horregatik, mugarri bat dira medikuntza pertsonalizatuan. Iraultza ekarri dute gaixotasun larri eta kronikoen tratamenduan, hala nola diabetesa, esklerosi anizkoitza, hesteetako hanturazko gaixotasuna, minbizia eta beste patologia asko, zeinetako batzuek ez duten tratamendu eraginkor askorik. Espainiako Osasun Ministerioaren arabera, herritarren % 20k baino gehiagok du gaixotasun kronikoren bat, eta litekeena da bizitzako uneren batean botika biologikoren bat behar izatea, batez ere botika horiek aukera eraginkor bakarra diren patologien kasuan.

Tratamendu horiek jasotzeko aukera bermatzea funtsezkoa da, ez bakarrik pazienteen bizi kalitatea hobetzeko, baita osasun sistemen jasangarritasunerako ere. Gaur egun, EMAk (Botikaren Europako Elkartea) onartutako botika berrien % 40 baino gehiago biologikoak dira, eta horri esker gaixotasun askoren tratamendua hobea izaten ari da.

Bioantzekoak: aukera merkeagoa

Hala ere, horiek ekoiztea garestia eta konplexua da. Ingeniaritza genetikoaren bidez zelula biziak aldatu behar dira, proteina espezifikoak fabrikatzeko, eta araztu egin behar dira, beren egitura eta funtzioa baliozkotu... Prozesuan egiten den aldaketa txikienak ere eragina izan dezake amaierako produktuan. Hori dela eta, tratamendu biologiko bakar baten kostua 20.000 eurotik gorakoa izan daiteke urtean paziente bakoitzeko, eta horrek presio handia egiten du aurrekontu publikoetan, bai eta tratamendu horren aukera mugatu ere paziente askori.

Hemen sartzen dira bioantzekoak: botika biologikoen bertsio merkeagoak, eta eraginkortasuna arriskuan jartzen ez dutenak. Normalean botika generikoekin alderatzen dira. Izan ere, jatorrizko botikaren patentea amaitu ondoren ekoitzi eta sal daitezke, eta horrek nabarmen murrizten ditu ikerketari eta garapenari lotutako kostuak.

Generikoekiko desberdintasunak

Helburua berdintsua izan arren –gastu farmazeutikoa murriztu eta tratamenduetarako aukera demokratizatu–, bioantzekoak askoz konplexuagoak dira.

Generiko bat jatorrizko botikaren printzipio aktiboaren kopia zehatza da. Molekula sintetikoak sinpleak direnez, eta erraz erreplika daitezkeenez, botika generikoa berehala onartzen da Botika biologikoak, ordea, ezin dira kopiatu berdin‑berdin. Bioantzekoak zehaztasun handiz fabrikatzen badira ere, prozesu bioteknologikotik bertatik eratorritako aldaketa txikiak egon daitezke, bi zuhaitz berdin‑berdin ez dauden bezala, nahiz eta hazi beretik etorri.

Bioantzekoa, beraz, bere erreferentziazko biologikoaren oso antzeko bertsioa da kalitateari, eraginkortasunari eta segurtasunari dagokienez, baina ez da kopia zehatza. Horregatik, onartu ahal izateko, azterketa konparatibo zorrotzen bidez frogatu behar da ez dagoela desberdintasun kliniko garrantzitsurik. Horren ondorioz botika generikoak baino garestiagoak dira, baina biologikoak baino merkeagoak.

Merezi du bioantzekoak erabiltzea. Espainian, esate baterako, 5.162 euro baino gehiago aurreztu dira 2009. eta 2022. urteen artean (Bioantzekoen Espainiako Elkartearen (BioSim) datuak), eta horri esker berriro inbertitu ahal izan da berrikuntzan, tratamendu berriak finantzatu eta itxarote zerrendak murriztu. Europan 2006. urtean onartu zen lehenengo bioantzekoa, gizakien hazkuntza hormona birkonbinatuarekin, eta harrezkero etengabe egin du gora kopuruak.

Bioantzekoak erabat ezartzeko eragozpenak

Onurak izan arren, bioantzekoek erronkei aurre egin behar diete. Eragozpen handienetako bat da profesional eta paziente batzuen mesfidantza, “bigarren mailako kopia” gisa ikusten baitituzte. Hala ere, EMAk baimendutako edozein botikak pasatu behar dituen kalitate kontrol zorrotz berberak pasatzen dituzte.

Beste erronka bat trukagarritasuna da, hots, jatorrizko biologikoaren ordez bioantzekoa erabiltzea. Espainian hori ez da automatikoa, irizpide medikoaren araberakoa baino; baina gero eta ebidentzia zientifiko gehiagok babesten dute truke horien segurtasuna.

Hezkuntza sanitarioa ere funtsezkoa da: profesionalak eta pazienteak zenbat eta informatuago egon, orduan eta konfiantza handiagoa izango dute bioantzekoen erabileran.

Bidezko zientziaren adibidea

Azken batean, botika biologikoek eta bioantzekoek paradigma aldaketa dakarte, tratamendu jeneralistetatik soluzio pertsonalizatuetara pasatzea, gaixotasunen kausa molekularretara zuzenduta daudenak. Botika horien hedapenari esker, paziente gehiagok daukate terapia berritzaileak jasotzeko aukera, osasun sistemaren baliabideak jagoten diren bitartean.

Berrikuntzaren kostuak direla‑eta osasunaren arloko arrakala gero eta handiagoa izateko arriskua dagoen munduan, bioantzekoek zubi gisa jokatzen dute, aurrerapen zientifikoa eta ekitatea lotuz. Zientzia, eraginkorra izateaz gain, bidezkoa ere izan daitekeen adibide dira.